जीन थेरेपी दुर्लभ रक्त रोग को ठीक करती है

• मई 4, 2024

जर्मन शोधकर्ताओं ने बताया कि जीन थेरेपी (या जीन थेरेपी) के माध्यम से वे जीन की खराबी को ठीक करने में कामयाब रहे आइडियलकोट-एल्ड्रिच सिंड्रोम , एक बीमारी जिसे दुर्लभ माना जाता है, लेकिन इसके लिए विनाशकारी है बच्चे क्योंकि यह कारण है खून बह रहा है लंबे समय तक छोटे धक्कों या खरोंच से। यह विकार कुछ प्रकार के कैंसर और खतरनाक संक्रमणों की चपेट में आने वाले बच्चों को छोड़ देता है, समाचार पोर्टल प्रकाशित करता है। स्वास्थ्य दिवस समाचार।

प्रयोग सफल माना गया था, क्योंकि प्रत्यारोपित कोशिकाएं सक्षम थीं प्लेटलेट्स की संख्या में वृद्धि और प्रतिरक्षा प्रणाली की कुछ कोशिकाओं में सुधार।

हालांकि, अध्ययन में भाग लेने वाले 10 बच्चों में से एक ने एक तीव्र विकसित किया टी सेल ल्यूकेमिया के सम्मिलन के परिणामस्वरूप स्वस्थ जीन वायरल वेक्टर के माध्यम से (एक संशोधित वायरस जो एक अन्य सेल के नाभिक में आनुवंशिक सामग्री को पेश करने के लिए एक वाहन के रूप में कार्य करता है)।

अध्ययन में एक संभावित अग्रिम को दर्शाता है जीन थेरेपी एक आनुवंशिक विकार में स्टेम सेल के साथ, के विशेषज्ञ और निदेशक ने कहा वृद्धावस्था और मस्तिष्क की मरम्मत के लिए उत्कृष्टता केंद्र दक्षिण फ्लोरिडा विश्वविद्यालय में, पॉल सैनबर्ग के लिए स्वास्थ्य दिवस समाचार, हालांकि उन्होंने माना कि इसे खोजना आवश्यक है अधिक कुशल वैक्टर और बीमा।

वेस्कॉट-एल्ड्रिच सिंड्रोम विकसित करने वाले बच्चे ए के साथ पैदा होते हैं आनुवंशिक दोष में विरासत में मिला एक्स गुणसूत्र , जो की संख्या और आकार को प्रभावित करता है प्लेटलेट्स और उन्हें और अधिक आसानी से खून बहाने के लिए अतिसंवेदनशील बनाता है और पीड़ित करता है संक्रमण।

इस सिंड्रोम के लिए सबसे अधिक इस्तेमाल किया जाने वाला उपचार है रीढ़ की हड्डी का प्रत्यारोपण , काम करने के दौरान, रोगी को ठीक कर सकता है, हालांकि बाद में प्रकट होने वाले संक्रमण और शरीर में उत्पन्न होने वाली अस्वीकृति के कारण एक खतरनाक प्रक्रिया।