सिस्टिक फाइब्रोसिस की नई दवा हो सकती है

• मई 3, 2024

सिस्टिक फाइब्रोसिस वाले लोग आशा के लिए धन्यवाद कर सकते हैं नई दवा यह काफी सुधार करने के लिए साबित कर दिया है फेफड़े की कार्यक्षमता जो लोग इसे पीड़ित हैं।

गोली पहली दवा है जो समस्या के कारण पर हमला करती है न कि इस वंशानुगत बीमारी के लक्षणों पर; हालांकि, केवल 5% लोग जो हालत से पीड़ित हैं परिवर्तन दवा काम करने के लिए आवश्यक है। एक दूसरी दवा की जांच की जा रही है ताकि दोनों के संयोजन के साथ, वे बीमारी को अधिक प्रभावी ढंग से ठीक कर सकें।

पीटर मुलर , कैम्ब्रिज, मैसाचुसेट्स में वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स के वैज्ञानिक निदेशक और उनकी टीम ने परीक्षण किया दवा VX-770 और एक वर्ष में सिस्टिक फाइब्रोसिस वाले 161 लोगों के समूह के लिए एक प्लेसबो।

परिणामों से पता चला कि अधिकांश प्रतिभागियों ने नियमित फेफड़े के कार्य का 60% तक पुनर्प्राप्त किया। जिन्हें प्राप्त हुआ वीएक्स-770 उन लोगों की तुलना में उनके फेफड़ों के कार्य में लगभग 20% सुधार हुआ था, जिन्हें प्लेसबो प्राप्त हुआ था।

मुलर ने खोज को सार्वजनिक करने के बाद कहा, "परिणाम हमारी उम्मीदों से अधिक थे।"

सिस्टिक फाइब्रोसिस एक है आनुवांशिक बीमारी बच्चों में अधिक बार प्रस्तुत किया जाता है, जो पूरे शरीर पर हमला करता है, उत्तरोत्तर कारण विकलांगता और संभवतः मृत्यु। यह फेफड़े, पाचन तंत्र, पसीने की ग्रंथियों और अन्य क्षेत्रों को प्रभावित करता है।

का कारण सिस्टिक फाइब्रोसिस यह एक में एक दोष के कारण है प्रोटीन फेफड़े की कोशिकाओं, जिसे सिस्टिक फाइब्रोसिस का ट्रांसमेम्ब्रेन कंडक्टर रेगुलेटर कहा जाता है (CFTR, इसके द्वारा अंग्रेजी में)। दवा VX-770 हमला करती है और इस प्रोटीन से होने वाले नुकसान को ठीक करती है।

सीएफटीआर प्रोटीन की झिल्ली की सतह पर चैनल बनाते हैं फेफड़ों और अन्य कोशिकाएं जो क्लोराइड आयनों को कोशिका के बाहर और अंदर ले जाती हैं। जब वे असफल हो जाते हैं, तो फेफड़े भरने लगते हैं कफ , साँस लेने में मुश्किल और, सबसे कमजोर रोगियों के लिए, संक्रमण।

VX-770 दोष को सही करता है और "चैनल खोलता है", कहते हैं स्टुअर्ट एल्बोर्न इंग्लैंड में क्वीन्स यूनिवर्सिटी और टेस्ट के मुख्य अन्वेषक से।

वर्टेक्स ने घोषणा की कि यह उम्मीद है कि 2 या 3 महीनों में दवा संयुक्त राज्य और यूरोप द्वारा अनुमोदित की जाएगी।

स्रोत: सिस्टिक फाइब्रोसिस फाउंडेशन, न्यूज साइंटिस्ट और मैक्सिकन एसोसिएशन ऑफ सिस्टिक फाइब्रोसिस ए.सी.